(Adnkronos) - Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) per eladocagene exuparvovec, prima terapia genica - somministrata direttamente a livello cerebrale - contro la malattia rara Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi
"L'opinione positiva del Chmp rende disponibile una terapia genica una tantum per i pazienti che convivono con questa malattia devastante - dichiara Riccardo Ena, Country Manager Italy di Ptc - E' una testimonianza della nostra determinazione ad utilizzare la scienza più all'avanguardia, per promuovere terapie innovative per le patologie le cui esigenze rimangono a tutt'oggi insoddisfatte". Eladocagene exuparvovec infatti "può cambiare la vita", afferma Paul Wuh-Liang Hwu, ricercatore capo presso il National Taiwan University Hospital. "Il deficit di Aadc è un disturbo neurologico devastante, in assenza di un trattamento efficace - evidenzia Vincenzo Leuzzi, professore ordinario di Neuropsichiatria infantile all'università di Roma La Sapienza, responsabile dell'Uoc di Neuropsichiatria infantile presso il Dipartimento di Neuroscienze umane del Policlinico Umberto I di Roma - Prima della terapia i bambini affetti non riuscivano nemmeno a sollevare la testa, ma ora molti possono sedersi, stare in piedi se aiutati, mangiare da soli, e alcuni possono anche camminare e parlare".
Il parere del Chmp - spiega una nota - si basa sui risultati di studi clinici condotti a Taiwan. Inoltre, nell'applicazione sono stati inclusi i dati dell'uso compassionevole del trattamento nei pazienti in Europa. Nei trial clinici i pazienti sono passati "dall'assenza di qualsiasi tappa motoria dello sviluppo a sviluppare capacità motorie clinicamente significative, tra cui il controllo della testa, stare seduti e in piedi, fin dai 3 mesi successivi al trattamento, con miglioramenti rapidi, con un progresso continuo, fino a 9 anni dopo il trattamento". Si è inoltre osservato "un miglioramento delle capacità cognitive e comunicative in tutti i pazienti trattati". La Commissione europea dovrebbe ratificare l'Aic in circostanze eccezionali entro circa 2 mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell'Unione europea, così come a Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
